厚生労働省は13日、過去最高額の1回1億6707万円の薬価で医療保険の適用対象にする遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、今後値段に見合った効果があるかどうかを検証して価格を見直す制度の対象とすることを決めた。

 ゾルゲンスマは難病の脊髄性筋萎縮症の治療薬で2歳未満の患者が対象。この日開かれた中央社会保険医療協議会は「1回の投与で治療ができるのは朗報だ」との認識で一致し、保険適用を了承した。しかし、これまでの最高価格を大幅に更新したため医療保険財政への懸念や、費用対効果を適切にチェックできるよう「分析可能なデータを十分提供してもらうべきだ」との意見が出た。